9月7日，基石藥業(yè)(蘇州)有限公司(以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理基石藥業(yè)普拉替尼膠囊(Pralsetinib Capsules，簡(jiǎn)稱“普拉替尼”) 作為國(guó)家1.1類新藥的上市申請(qǐng)并納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者。普拉替尼是由基石藥業(yè)戰(zhàn)略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation開發(fā)的一款口服(每日一次)、強(qiáng)效和高選擇性靶向致癌性RET變異(包括可預(yù)見的耐藥突變)的在研藥物。在基石藥業(yè)正在開展的注冊(cè)橋接試驗(yàn)中，普拉替尼在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國(guó)患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，并且安全性及耐受性良好，這一結(jié)果與先前ARROW研究中全球患者人群報(bào)告的數(shù)據(jù)結(jié)果一致。從7月份全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗(yàn)的中國(guó)患者研究結(jié)果數(shù)據(jù)發(fā)表到遞交NDA只用了兩個(gè)月時(shí)間。

ARROW研究主要研究者，廣東省人民醫(yī)院教授吳一龍表示：“在肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，針對(duì)RET靶點(diǎn)的研發(fā)是繼EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶點(diǎn)后另一個(gè)巨大的突破。目前，國(guó)內(nèi)尚無選擇性RET抑制劑獲批。對(duì)于RET融合陽性NSCLC患者，國(guó)內(nèi)尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼在全球性試驗(yàn)以及在中國(guó)NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對(duì)其在國(guó)內(nèi)的上市及其對(duì)患者帶來的獲益充滿期待。”

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興看到NMPA已受理普拉替尼用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，并將其納入優(yōu)先審評(píng)。這是基石藥業(yè)今年在全球遞交的第3個(gè)、中國(guó)大陸遞交的第2個(gè)新藥上市申請(qǐng)，充分表明了基石藥業(yè)正在商業(yè)化戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的道路上加速邁進(jìn)。我們期待普拉替尼早日在國(guó)內(nèi)上市，為中國(guó)廣大RET融合陽性NSCLC患者帶來新的治療希望。”

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官、博士楊建新表示：“我們很高興看到普拉替尼在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)了快速和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性及耐受性。值得一提的是，從我們與Blueprint Medicines Corporation達(dá)成合作到普拉替尼在國(guó)內(nèi)成功遞交上市申請(qǐng)僅用了2年時(shí)間。我們將繼續(xù)全力推進(jìn)普拉替尼在中國(guó)的研發(fā)進(jìn)展，更廣泛地評(píng)估該產(chǎn)品在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實(shí)體瘤患者中的療效，早日滿足這部分癌癥患者亟待解決的臨床需求。“(馬愛平)

關(guān)鍵詞： 普拉替尼 靶向治療藥物