麻省理工學院和其他機構的研究人員創建了一個基于人類蛋白質的可編程系統，可將基因編輯和分子治療劑直接送入細胞。 研究人員開發的系統被稱為SEND，它可以通過編程將各種RNA貨物直接封裝并輸送到細胞中。SEND利用在人體中發現的天然蛋白質，形成類似于病毒的顆粒結合RNA。

通過利用人體中自然存在的蛋白質，該方法產生的免疫反應比類似的傳遞系統更少。研究人員發現該遞送系統在細胞模型中有效地工作，他們認為進一步的開發可能會產生一類新的遞送方法，用于一系列的分子藥物，例如，該系統可用于基因編輯或替換。

雖然現在已經有類似的基因編輯和替換的傳遞平臺，但它們相比新技術而言是低效的。現有系統的一個很大的缺點是它們隨機地整合到細胞的基因組中，這樣會刺激免疫反應。SEND可以克服圍繞目前的傳輸系統的問題。

SEND的核心成分之一是PEG10蛋白，它在人體中與自身的mRNA結合，在其周圍形成一個保護囊。在這項研究中，研究人員設計了PEG10包裝，以傳遞其他RNA。他們能夠將CRISPR-Cas9基因編輯系統送入小鼠和人類細胞。一旦進入細胞，該編輯系統就能夠編輯目標基因。

研究人員在研究中指出，在人體中可能還有其他RNA傳輸系統，也可以用于治療目的。這項研究中所利用的蛋白質，即PEG10，自然存在于人體中，來自于數百萬年前整合到我們祖先體內的一種類似病毒的基因元素。

關鍵詞： 蛋白質 研究人員 藥物治療 編程系統